导言：基因编辑（gene editing）是一种从新兴的相当精确的能对生物体基因组特定远距离基因开展去除的一种从新发明电子技术。基因编辑电子技术指必须让人类对远距离基因开展移动式“编辑”，实现对特定脱氧核糖段落的去除。近日，威斯康辛身心健康与自然科学学院的自然科学研究医务人员在基因编辑多方面有了从新突破。
自然地质学家们成功地在来生的动物毒素编辑了RNA，然后复原后的RNA更正了一种肽质的突变，这种肽质则会造成了人们罹患一种被称为维克综合症（Rett syndrome）的神经系统系统性疾病。
威斯康辛身心健康与自然科学学院（Oregon Health & Science University）的自然科学研究医务人员在7月14日将他们的自然科学研究进展发表在《细胞报告》（Cell Reports）月刊上。
威斯康辛身心健康与自然科学学院 Vollum自然科学研究组的资深自然地质学家、资深笔记Gail Mandel博士暗示，“这是使用电子设备RNA编辑来复原神经系统性疾病动物模型模型中都的基因的第一个例证，为我们提供了一种不具备一定吸引力的方法。”
维克综合征是一种神经系统衰弱出血性，是由编码MeCP2肽的遗传病引起的。这种性疾病几乎只再次发生在女孩手上，由于它位于X染色体上，估算每1万名来生产婴儿中都就有1人此病。
图解摘要
在John Sinnamon博士的带领下，Mandel和他的合笔记一直作出贡献在RNA水平上复原突变的MeCP2肽，即核糖脱氧核糖，核糖脱氧核糖充当信使，携带DNA指令来控制肽质的合成。
其他自然地质学家已经使用电子设备RNA编辑复原电子技术，来治疗从新发明动物模型的肌营养不良，甚至听力失掉。
然而，这是第一次断言该电子技术在神经系统所致多方面有希望，这种神经系统所致的根源是神经系统中都数千种不尽相同细胞种类的遗传病。神经系统系统对这项电子技术提出的同样比其他骨髓（如肌肉或肝细胞）的性疾病更大，因为这些骨髓的细胞一般而言要小得多。
这项属于自己自然科学研究针对并复原了多种细胞种类的MeCP2肽，这在自然科学上值得一提的是首次。Mandel暗示，“我们在三个不尽相同的神经系统这群人中都复原了MeCP2肽，所以，如果我们能广泛传播编辑掺入，它确实则会在整个神经系统中都工作。”
该自然科学研究的得出结论了50%编辑的一致性，并且MeCP2肽和相合染色质在几个海马神经系统亚型中都不具备可比的相关性。这一相比之下，通过外周服用，整个神经系统中都的神经系统这群人应该不具备相同的复原率。通过外周服用，全面的行为检测结合MeCP2肽功能和基因表达的一原理测算是确实的，并且并不需要在雄性和雌性Rett综合征动物模型模型中都开展。在动物模型中都，每个细胞并不需要多少复原的MeCP2，以及并不需要复原多少神经系统和胶质细胞来反败为胜Rett综合征表观已为不清楚。
雄鼠海马体服用Mecp2后Mecp2 RNA的高效编辑
先前由爱丁堡学院艾德里安·伯德（Adrian Bird）博士领导的不具备里程碑意义的自然科学研究表明，在猫手上反败为胜相同维克的症状是确实的，这表明在人手上也有确实。
虽然威斯康辛身心健康与自然科学学院的自然科学研究表明RNA复原有希望作为概念的证
零碎注解：
John R. Sinnamon, Susan Y. Kim 4, Jenna R. Fisk, et.al. In Vivo Repair of a Protein Underlying a Neurological Disorder by Programmable RNA Editing. Cell Reports VOLUME 32, ISSUE 2, 107878, JULY 14, 2020
相关新闻
上一页：60秒慢速抚平你的唇纹
相关问答
